重新设计生命：基因组编辑技术如何改变世界 - (EPUB全文下载)

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序言
基因革命
让我们来想象一下，如果生命像电脑上的文本文件一样容易被编辑、被修改，将会如何？如果可以对生物的遗传密码这儿修修，那儿补补，可以稍微调整和彻底改变它们的特征，将会怎样？我们还可以更进一步，想象一种生命体在化学实验室里产生，它的遗传物质可能是由地球上前所未有的成分组成的。在那样的世界里，微生物可能被改造用于生产新型燃料，牲畜和农作物可能被设计产出更多精瘦肉或更多汁的果实，同时它们还能忍耐极端天气，应对气候变化带来的越来越严苛的要求。如果我们能轻易修改各类物种的基因组，从而产生突变动物作为研究人类疾病的模型，那么医学研究也会发生翻天覆地的变化。
如果基因组真的可以像电脑文件一样被修改，那么医疗将会变得非常不同。人们不必再忍受像囊性纤维化或肌肉萎缩症这类可怕疾病的折磨，因为与这些疾病有关的基因缺陷可以在患病组织中被改正。如果对基因组的修补能够做到既精准又有效，这些疾病可能会成为过去，因为遗传的基因缺陷可以在胚胎时期，甚至在精子或卵子还在父母的生殖腺中时就被改正。当然，这可能会引出对“缺陷”的定义问题。例如，当我们掌握了个体化基因组信息和操控这些信息的能力时，家长会不会叫嚷着要把孩子设计成像C罗一样的球星，像莫扎特一样的钢琴家，像爱因斯坦一样具有科学天赋？如果未来的生命体能够纯粹由人工合成，那是不是意味着有一天我们也会有人造人？
如果遗传修饰变得像复制和粘贴文本文件一样简单，未来将会出现更多麻烦的情况。如何阻止这项技术被用来制造新型致命病毒？人工合成的生命体如果逃出实验室、占领地球该怎么办？如何保证新型的转基因食品，无论动物还是植物，可以放心食用？这样的植物会危害环境吗？转基因动物的权利该如何保障？科学家制造新的突变动物建立人类疾病模型时，我们也会面临这种突变动物的权利问题。这会不会给很多物种带来痛苦和折磨，包括人类生物学上的近亲——猴子和其他灵长类？如果研究者制造出转基因的灵长类动物来研究人类大脑，会不会带来《人猿星球》（Planet of the Apes）那样的结局？这项技术能不能被用来制造灭绝已久的生物，例如猛犸象或霸王龙？
如果修改生命成为日常，有人会对这样的前景兴奋不已，有人则会惶恐不安。虽然这些对未来的设想目前听上去还很像科幻小说，但现在是时候来讨论这些新技术了，因为它们正在努力改变我们操控生命的能力。上述情景确实在一段时间内还只是幻想，但有了这些新技术，特别是一项叫“基因组编辑”的技术和一个叫“合成生物学”的新的分支学科，很多情景可能很快就成为现实了。
当然，如果你觉得操控基因组不是什么新鲜事，那也无可厚非。毕竟，现在各种关于转基因农作物、基因疗法或“定制婴儿”的辩论都以此作为科学基础。事实上，我们从20世纪70年代起就有了在试管里剪切、粘贴基因序列的技术，20世纪80年代已经可以修改像老鼠这样复杂生物的基因组了。但基因组编辑和过去的遗传工程技术相比，它们在应用范围和潜力方面的区别，就像打字机和印刷机的区别，或是汽车和马车的区别。所以，就像加利福尼亚大学伯克利分校教授、基因组编辑工具CRISPR/CAS9的先驱珍妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）所说：“基因组编辑技术赋予科学家一种空前的能力。现在我们有了操控基因组的‘分子手术刀’，而过去的技术却像一把大锤。”这其中的原因，就是本书将要详解的话题。
科学的革命
遗传工程技术最惊人的一点可能是它的发展速度。虽然基因组编辑是刚出炉的新技术，却已经在很多方面被引进、被应用，这样的节奏让很多科学家始料未及。正因如此，《科学》（Science）杂志把CRISPR/CAS9选为2015年“生命科学突破奖”，超越了飞掠冥王星和发现新的人类祖先两大事件。“我们都惊叹这项技术起飞得太快了，”杜德娜说，“对CRISPR的潜力感到激动的人真的太多了。”这项技术之所以会对生物医学产生重要影响，是因为这种新发现的修改基因组的方法可以应用于各类物种，从简单的细菌到哺乳动物——不仅仅是老鼠，还有像猪和猴这样的大型动物都适用。同时，基因组编辑能够从遗传上改变农业生产中重要的动植物，这种能力似乎注定会对食品生产产生巨大影响。
尽管令人激动，基因组编辑这项新技术也在不断产生争议，其原因恰恰在于它与以前的遗传工程技术相比，准确性和功效都大大提高了。争议的产生不只是因为它有可能影响转基因作物和动物疾病模型这些已经饱受争议的领域，更是因为基因组编辑同样可以用于影响人类细胞。2015年11月，这项技术被用来治疗一名患有恶性小儿白血病的婴儿，产生了被医生们称为“近乎奇迹”的恢复效果。更有争议的是，基因组编辑技术已被用来修改人类胚胎的基因组，这是史无前例的。虽然研究人员尚未计划将这些胚胎植入女性子宫，但已经引起了一些科学家的反对。他们呼吁禁止此类研究，认为它“太危险，在伦理上不可接受”。
关于基因组编辑技术潜在的应用范围，威斯康星大学麦迪逊分校从事此项技术研究的达斯廷·鲁宾斯坦（Dustin Rubinstein）认为：“它真的会赋予我们更多创造力……我们可以跳入沙坑、修建城堡，可以更好地掌控建出的东西。唯一的限制就是想象力。”然而，正如珍妮弗·杜德娜指出：“伟大的事情可以通过科技的力量来实现，但有些事情是人们不希望看到的。大部分公众还不了解将要发生的事情。”既然大规模的科学革命将要来临，公众的意见可能会影响基因组编辑技术被使用的方式，那么这种缺乏了解的情况一定是需要被改正的。不过，参与讨论需要正确理解其中的科学道理和这项技术与遗传工程技术的区别。正是这一点激发了本书的完成。
生物科技领域还有其他重要的进步正在发生，如光遗传学这一新兴领域。光遗传学技术利用激光激活或抑制小鼠大脑内的神经细胞，使科学家能够更好地理解大脑如何工作，也可以用它来控制小鼠的行为。这个方法正在神经科学领域引发一场革命，因为它能够揭示特定的神经细胞是如何参与复杂的大脑功能运转的，比如学习、记忆、疼痛和喜悦。“光遗传学不会是昙花一现，”圣路易斯华盛顿大学的神经科学家罗伯特·盖罗（Robert Ge ............

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